На общественном обсуждении проект Руководства по проведению клинических исследований в педиатрической популяции. Документ определяет общие положения и сферу применения, включая вопросы стратегии педиатрической программы разработки лекарственного препарата, сроков начала исследований в педиатрической популяции, определения типа исследований (фармакокинетические, фармакокинетическо-фармакодинамические, исследования эффективности и безопасности), возрастных категорий и этических аспектов. Подчеркивается, что педиатрическим пациентам следует назначать препараты, прошедшие надлежащую оценку, а получение знаний о воздействии лекарственных препаратов в педиатрии должно осуществляться без ущерба для благополучия детей - участников исследований.
В проекте закрепляются особенности планирования педиатрической программы разработки. Предусматривается получение данных о соответствующем применении препарата в педиатрической популяции, за исключением случаев, когда применение у детей однозначно недопустимо; сроки исследований и подход к программе разработки предлагается обсуждать с уполномоченными органами на ранней стадии и периодически в процессе разработки. Отдельно указано, что педиатрическая программа не должна задерживать завершение исследований с участием взрослых и доступность препарата для взрослых. Среди факторов, влияющих на решение о проведении такой программы, названы распространенность и серьезность заболевания, доступность альтернативных методов лечения, степень новизны препарата, наличие исключительно педиатрических показаний, необходимость конкретных педиатрических конечных точек, возрастные категории, ожидаемые онтогенетические риски и потенциальная необходимость разработки производственной рецептуры для детей.
Проект устанавливает дифференцированные подходы к срокам проведения исследований: для препаратов, предназначенных преимущественно или исключительно для детей, вся программа разработки проводится в педиатрической популяции, за исключением первоначальных данных по безопасности и переносимости, обычно получаемых у взрослых; для препаратов при серьезных или угрожающих жизни заболеваниях, встречающихся у взрослых и детей при отсутствии или ограниченности терапии, допускается раннее начало педиатрических исследований после оценки первоначальных данных безопасности и обоснования потенциальной пользы; для иных препаратов исследования, как правило, начинаются на более поздних этапах клинической разработки - не ранее фазы II или фазы III.
В части типов исследований предусматриваются возможности экстраполяции данных об эффективности, полученных у взрослых или у детей старшего возраста, при сопоставимости патогенеза заболевания и прогнозируемой клинической эффективности, а также использования фармакокинетического и фармакокинетическо-фармакодинамического подходов, включая случаи, когда такой подход может исключить необходимость проведения исследований эффективности в педиатрической популяции.
Документ также содержит положения о производственных рецептурах для детей, обеспечении точного дозирования и приверженности лечению, учете токсичности вспомогательных веществ в зависимости от возраста, минимизации объема забираемой крови и дистресса участников, возрастной классификации педиатрических пациентов (недоношенные и доношенные новорожденные, младенцы и маленькие дети, дети, подростки) и этических требованиях. В их числе - рассмотрение протоколов независимым этическим комитетом с участием специалистов в области педиатрической этики, клинической педиатрии и педиатрической психологии, недопущение ненадлежащих стимулов при наборе участников, получение информированного согласия законных представителей и, при необходимости, согласия самого ребенка, минимизация риска и дистресса, а также разработка протоколов специально для педиатрической популяции.
Общественное обсуждение продлится до 11.11.2026.